オーファンドラッグ（Orphan Drug）

　希少疾病用医薬品、希少疾患用医薬品。患者数が少なく治療法が確立されていない、希少疾病の治療に必要とされる治療薬のこと。薬事法において希少疾病とは、患者数が5万人にも満たない難病を指す。

本来、医薬品開発において採算が取れる患者数は20万人が目安とされており、オーファンドラッグは需要自体が少ないことが分かっているため、製薬メーカーが研究開発に二の足を踏む傾向がある。

アメリカ政府はこの事態を重く見、オーファンドラッグの研究開発に対する公的支援制度を確立している。日本でも1993年の薬事法改正によってオーファンドラッグの開発推進が本格的にスタートした。具体的には、オーファンドラッグの優先的な審査、再審査期間の延長、薬価や税制上の優遇、助成金の交付などが挙げられる。ただ、以前に比べて開発は行いやすくなったものの、アメリカのように研究開発費の半額控除や市場独占権などの措置が与えられるわけではないため、研究開発は依然として積極的とは言い難い状況である。

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